中华慈善总会罕见病救助计划今日起正式启动

　　7月22日，中华慈善总会罕见病救助计划——思而赞慈善赠药项目启动会暨新闻发布会在北京人民大会堂隆重举行。

（中华慈善总会罕见病救助计划新闻发布会现场图片）

　　全国政协副主席李蒙，卫生部副部长陈啸宏、民政部副部长窦玉沛、以及国家食品药品监督管理局、北京市的相关政府部门、中华慈善总会等机构的领导，国内外遗传代谢病领域知名专家，项目执行医院代表，捐赠公司代表和媒体代表等参与了会议。

　　上海儿童医学中心儿科学教授顾龙君介绍，多数罕见病是遗传性、慢性、严重性疾病，通常会危及生命。其中，戈谢氏病是较常见的遗传性罕见病之一，也是目前为数不多的有药可医的罕见病之一，该病的治疗费用一年大概需要200万人民币，这给患者及其家庭造成了极大的负担，多数人根本无力负担。　　

　　去年12月，中华慈善总会与美国健赞公司签署了“中华慈善总会思而赞慈善赠药项目”协议，共同开展中国罕见病患者救助计划。思而赞是由美国健赞公司研制生产的戈谢氏病治疗药物。目前全世界有约五千名的患者正在接受治疗。自1999年起，美国健赞公司通过世界健康基金会，为中国的130余位重症戈谢病患者免费提供了十年的思而赞治疗药物，所有患者的治疗效果明显，多数患者已恢复了正常的生活、学习和工作。今年7月，思而赞慈善赠药工作由世界健康基金会正式转交至中华慈善总会。目前已完成各项准备工作，近百名戈谢氏病患者已陆续开始医学复查与取药。